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㈜업테라 다발성골수종 치료 목적의 전사인자 단백질 분해신약 개발 및 조기 제3자 기술수출을 위한 협업 계약

기존에 Undruggable 했던 유망 약물 타겟에 대해, 표적단백질분해 모달리티를 통한 First-in-class 신약 개발 및 조기 사업화를 위한 협업

㈜업테라 최시우 대표이사(왼쪽)와 ㈜보령 장두현 대표이사(오른쪽)가 계약 체결 이후 기념사진을 촬영하고 있다. (사진제공=㈜업테라)

표적단백질분해기술(Targeted protein degradation, TPD) 기반 혁신 신약개발 전문기업 (주)업테라 (대표이사 최시우)는 지난해 23일 국내 항암제 분야의 선두주자인 ㈜보령 (대표이사 김정균, 장두현)과 다발성골수종(Multiple Myeloma, MM) 신약후보물질의 공동연구개발 및 조기 사업화를 위한 협업 계약을 체결했다고 밝혔다.

본 협업 계약은 업테라의 초기 디스커버리 단계 파이프라인인 전사인자 단백질 분해 화합물을 다국적 제약사를 포함한 라이선시에게 조기에 기술수출 하는 것을 핵심 목표로 하고 있다. 이를 위해 업테라는 신속한 비임상 후보물질 도출을 위한 연구개발에 집중하는 한편, 보령은 초기 연구개발 단계부터 선제적인 사업개발 활동을 수행하는 형태로 협업할 예정이다.

업테라는 본 계약을 통해 보령으로부터 일정 계약금을 수령하고 후보물질 도출 시점까지 특정 성과 달성 시 마일스톤을 수취할 예정이다. 본 단백질 분해화합물이 제3자 기술수출을 달성하게 되면, 보령은 발생하는 수익을 일정 비율로 배분 받고 상업화 성공 시 독점적 국내 판권을 보유한다. 양사 계약에 따른 계약금 및 마일스톤의 규모는 비공개하기로 하였다.

다발성골수종은 형질세포(plasma cell)가 비정상적으로 증식하여 전신에 다발성으로 증상이 나타나는 질병으로 백혈병, 림프종과 함께 3대 혈액암으로 분류된다. 인구 증가 및 고령화로 인해 유병환자 수가 지속적으로 증가하는 추세에 있으며 재발률이 매우 높아 사실상 완치의 개념이 없는 난치암이다. 현재 레블리미드(Lenalidomide), 다잘렉스(Daratumumab), 포말리스트(Pomalidomide) 등을 포함한 다양한 다발성골수종 치료제 및 치료 옵션들이 존재하고 있으나 재발률이 매우 높고 그에 따른 기존 치료제 불응성 환자들이 많은 다발성골수종의 특성을 감안할 때 더 많은 신약과 치료 옵션들이 필요하다는 것이 임상의들의 중론이다. 

해당 전사인자 단백질은 이미 많은 선행연구들을 통해 다발성골수종 치료에 매우 유망한 약물 타겟으로 잘 알려져 있었다. 그러나 전사인자 단백질은 일반적으로 단백질 크기가 작고, 바인딩 포켓(Binding pocket)이 적으며, Co-factor 들이 많아 기존 저분자저해제(small molecule inhibitor) 모달리티로는 신약개발이 어려웠던 대표적인 Undruggable 타겟이었다.

하지만 체내의 유비퀴틴 프로테아좀 시스템(Ubiquitin Proteasome System, UPS)을 통해 질병원인 단백질을 선택적으로 분해하는 PROTAC을 포함한 표적단백질분해기술은 어떤 방식으로든 질병원인 단백질에 유비퀴틴화(Ubiquitination)만 시켜줄 수 있으면 분해가 가능한 바, 이러한 특장점에 기반하여 전사인자 단백질을 억제(분해)하는 신약 개발이 가능하다. 업테라는 표적단백질분해기술을 이용하여, B세포가 항체를 생산하는 형질세포로 분화하는데 있어 핵심적 역할을 하는 특정 전사인자(Transcription factor) 단백질을 분해하는 신약후보물질을 개발 중에 있다.

업테라가 타겟하는 전사인자 단백질은 대표적인 Undruggable(약물치료 불가능) 타겟이기 때문에 해당 단백질에 결합하는 저해제나 바인더 화합물이 개발된 이력이 전무하다. 따라서 업테라는 외부 파트너를 통한 델 스크리닝 (DELs, DNA encoded library screening) 및 자체적인 chemoproteomics 기반 covalent binder 스크리닝 플랫폼(UPPBEAT™)을 통해 해당 전사인자 단백질에 결합하는 Novel hit binder 화합물을 발굴하고 이를 통해 표적단백질분해 화합물을 개발 중에 있다.  

보령의 경우 다발성골수종 치료제와 관련하여 국내 시판 중인 레블리킨캡슐(성분명: Lenalidomide), 벨킨주 (성분명: Bortezomib) 와 스페인 제약기업 파마마社(PharmaMar)에서 국내 도입하여 상업화 독점권을 확보하고 있는 아플리딘(성분명: Plitidepsin) 를 보유하고 있다. 또한 2021년 다발성골수종 치료제로 사용되는 포말리스트(성분명: Pomalidomide)에 대한 특허 회피 성공으로 2023년 중 제네릭 허가 신청이 가능한 만큼, 향후 보령은 다발성골수종 1차부터 3차 표준치료제에 이르기까지 다양한 다발성골수종 치료제 포트폴리오를 구축하게 될 예정이다. 보령은 다발성골수종 치료제 시판 경험과 관련 전문가/임상의 네트워크를 통해 다발성골수종 및 관련 치료제 시장에 대한 풍부한 이해와 전문성을 확보하고 있으며, 이를 통해 본 전사인자 단백질 분해 화합물에 대한 선제적인 사업개발 활동을 효과적으로 수행할 예정이다.    

보령 장두현 대표는 “업테라의 R&D 역량과 보령의 항암제 사업 노하우가 만나 좋은 성과가 기대된다”고 밝히며, “다발성골수종 환자들에게 새로운 치료옵션으로 희망을 드릴 수 있도록, 신약 조기 개발에 집중해 나갈 것”이라고 밝혔다.

업테라 최시우 대표는 “국내 항암제 분야의 선두주자인 보령과 협업을 진행할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각하며 양사가 가진 기술 및 사업화 역량의 결합을 통해 조속히 연구개발 및 사업화 성과를 달성 할 수 있도록 노력하겠다.“라고 밝혔다.